Studier

Proof-of-principle

RhoVac har genomfört proof-of-principle ex-vivo-studier (studier på humana cancerceller), vilka visat att T-cellrespons kan framkallas och att T-cellerna kan skolas till att attackera och eliminera cancerceller. Noterbart är härutöver att studierna har visat att samma skolade T-celler eliminerar metastaserande cancerceller från olika cancerformer. Cancerformer som testats i RhoVacs ex-vivo-studier innefattar bröst-, tjocktarms- och melanomcancer. Detta är en konfirmering av den underliggande teorin bakom RhoVacs immunterapi – att RhoC överuttrycks i alla metastaserande cancerceller oavsett från vilken form av cancer metastaseringen sker.

Rapporterade forskningsresultat visar, att den höga koncentrationen (övertrycket) av proteinet RhoC i metastaserande cancerceller utöver de ovan nämnda cancer indikationerna även ses i prostatacancer, magcancer, äggstockscancer, blåscancer, bukspottkörtelcancer, icke-småcellig lungcancer, levercancer, matstrupscancer, huvud- och halscancer (Karlsson et al. 2009)1 och många andra. Det är därför relevant att anta att RhoVacs läkemedelskandidat RV001 potentiellt kan användas i alla cancerformer som metastaserar.

Toxikologisk studie enligt GLP-standard

Genom den toxikologiska studie som RhoVac genomfört i vetenskapligt syfte (ej enligt GLP-standard) har bolaget noterat att inga biverkningar av klinisk relevans detekterats i samband med injektion av bolagets immunterapi. Förbigående irritation har identifierats på injektionsstället, vilket dock är en känd reaktion vid denna typ behandling och inte är relaterat till RV001, men till den adjuvans (Montanide™) som används. För att RhoVac ska få tillstånd att inleda kliniska studier krävs att bolaget genomför en toxikologisk studie enligt GLP-standard. Bolaget inledde studien under Q4 2015 och rapporterade top-line-resultat under Q2 2016. Studien utfördes på möss och omfattade fem grupper med vardera tio studieobjekt och behandlade mössen i åtta veckor. Studien visade ingen indikation på systemisk toxicitet, men enbart lokala reaktioner vid injektionsstället, förenliga med användning av Montanide™. Konklusionen av denna studie är således densamma som konklusionen av den inledande toxikologiska studien.

Klinisk fas I/II-studie

När det prekliniska arbetet är avslutat kan man ansöka hos myndigheterna (landets etikkommitté och läkemedelsverk) om tillstånd att starta kliniska studier och när denna ansökan är godkänd kan kliniska studier inledas. Dessa genomförs i olika faser (fas I, II och III). RhoVacs första kliniska studie är en fas I/II-studie som omfattar cirka 20 patienter med diagnostiserad metastaserande cancer. Studiens primära mål är att utvärdera säkerheten vid behandling med RV001. Härutöver har studien som syfte att utvärdera om RV001 kan inducera specifik immunrespons. Studien (behandling av patienter) är beräknad att pågå under 18 månader. Härefter följer utvärdering av resultat.

Fas IIb-studie

När RhoVacs kliniska fas I/II-studie i patienter med diagnostiserad metastaserande cancer genomförts med förhoppningsvis goda resultat, kan bolaget fortsätta den kliniska utvecklingen i fas IIb. I denna fas kan vi fortsätta med samma cancerindikation vi studerat i fas I/II-studien, men vi kan också utveckla andra cancerindikationer direkt i fas IIb eftersom de resultat som uppnås i fas I/II-studien är fullgod fas I/II klinisk dokumentation även för andra metastaserande cancerindikationer.

1 Karlsson R, Pedersen E.D, et al (2009). Rho GTPase function in tumorgenesis. Biochem Biophys Acta 1796: 91-98